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利用猪血生产人凝血因子IX 2018.04.24

| 成果概况

凝血因子IX(F9)是正常人血液中的凝血因子之一,因子Ⅸ缺乏则为乙型血友病,该病为X染色体连锁隐性遗传,是一种罕见病。治疗方法为补充F9因子,但F9因子为血液制品,而我国原料血浆不足,导致F9因子存在50%以上缺口。本成果利用基因编辑技术,破坏猪凝血因子9编码基因,并将人凝血因子9编码基因定点插入猪基因组,使猪血液中含有人源凝血因子9,从而可以从猪血中提取人凝血因子,弥补人血浆不足造成的F9市场短缺。


| 成果成熟度

实验室成果。


| 应用领域及市场前景

本成果主要用于生物医药领域。F9因子为孤儿药,用于罕见病-乙型血友病的治疗。孤儿药虽然市场份额小,但产品销售溢价较高,统计显示,未来5年孤儿药市场的复合年增长率将达11.1%,到2022年,将占全球医药市场的21.4%。政府和监管部门对孤儿药审批和监管的灵活政策也促进其迅速增长。本成果使用猪血作为生物反应器生产人源F9,即解决因原料人血浆不足造成F9短缺,也符合国家对罕见病用药开发的方向。


| 合作方式

合作开发,技术入股。



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